治疗戈谢病的方法技术

本发明专利技术涉及治疗戈谢病的方法，具体涉及用于治疗具有肾损伤或肝损伤的患者中的戈谢病的方法。的方法。的方法。

【技术实现步骤摘要】
治疗戈谢病的方法
[0001]本专利技术申请是基于申请日为2018年12月13日，申请号为201880080657.X(国际申请号为PCT/US2018/065423)、名称为“治疗戈谢病的方法”的专利技术专利申请的分案申请。
专利

[0002]本文提供的是用于治疗具有肾或肝损伤的患者中的戈谢病的方法。
[0003]专利技术背景
[0004]鞘糖脂(GSL)是一类天然存在的化合物，具有多种生物学功能，包括促进细胞生长、细胞分化、细胞之间或细胞与基质蛋白之间的粘附、微生物和病毒与细胞的结合以及肿瘤细胞转移的能力。GSL衍生自葡糖基神经酰胺(GlcCer)，它是由神经酰胺和UDP
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葡萄糖通过酶UDP
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葡萄糖:N
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酰基鞘氨醇葡糖基转移酶(GlcCer合酶)产生的。神经酰胺的结构如下所示：
[0005][0006]GSL的积累已与许多疾病有关，包括泰
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萨克斯病(Tay
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Sachs disease)、戈谢病和法布里病(Fabry diseas本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种治疗戈谢病的方法，其包括向有此需要的患者施用有效量的依利格鲁司他(eliglustat)或其药学上可接受的盐，其中所述患者是具有轻度肝损伤的泛CYP2D6代谢者。2.一种治疗戈谢病的方法，其包括向有此需要的患者施用有效量的依利格鲁司他或其药学上可接受的盐，其中所述患者是具有轻度、中度或重度肾损伤的泛CYP2D6代谢者。3.根据权利要求1或2所述的方法，其中所述有效量是以碱形式测量的每日两次剂量为84mg的依利格鲁司他或其药学上可接受的盐。4.一种治疗戈谢病的方法，其包括向有此需要的患者施用经调整的有效量的依利格鲁司他或其药学上可接受的盐，其中所述患者是具有轻度肝损伤的泛CYP2D6代谢者，而且其中所述患者正在同时服用作为弱CYP2D6抑制剂的药物。5.一种治疗戈谢病的方法，其包括向有此需要的患者施用经调整的有效量的依利格鲁司他或其药学上可接受的盐，其中所述患者是具有轻度肝损伤的泛CYP2D6代谢者，并且其中所述患者正在同时服用作为强、中等或弱CYP3A抑制剂的药物。6.根据权利要求4或5所述的方法，其中所述经调整的有效量是以碱形式测量的每日一次剂量为84...

【专利技术属性】
技术研发人员：J，
申请(专利权)人：建新公司，
类型：发明
国别省市：