用于治疗补体介导的疾病的组合物和方法技术

本发明专利技术涉及用于治疗补体介导的疾病的组合物和方法。提供了具有表达盒的重组载体，所述表达盒包含修饰的人因子H(hfH)基因，其中所述hfH基因编码hfH蛋白变体，所述hfH蛋白变体包含SCR1

【技术实现步骤摘要】
用于治疗补体介导的疾病的组合物和方法
[0001]本申请是申请日为2016年9月23的中国专利申请201680064219.5“用于治疗补体介导的疾病的组合物和方法”的分案申请。
[0002]关于联邦资助的研究或开发的声明本专利技术是在国立卫生研究院奖励的补助金No.AI085596下通过政府支持完成的。政府在本专利技术中具有某些权利。


[0003]本专利技术涉及生物
具体地，本专利技术涉及具有表达盒的重组载体，所述表达盒包含修饰的人因子H(hfH)基因，其中所述hfH基因编码hfH蛋白变体，所述hfH蛋白变体包含SCR1
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4、19
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20和以下的一个或多个：SCR7、SCR17和/或SCR18。本专利技术还涉及包含该载体的药物组合物及其在治疗AMD和/或其它补体相关疾病中的用途。

技术介绍

补体系统是在宿主防御中起关键作用的先天免疫的一部分。补体可以由三种不同的途径，即经典、旁路和凝集素途径活化。在它们中，旁路途径是独特的，因为它不仅代表一种独立的途径，通过该途径，补体通过“慢速运本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.重组载体，其中包装了表达盒，所述表达盒包含工程化的人补体调节因子H(hfH)基因，所述基因可操作性连接于指导其表达的表达控制序列，其中所述hfH基因编码保持补体调节功能的可溶性hfH蛋白变体，其中所述fH变体包含：短共有重复序列(SCR) 1、2、3、4、19、20和以下的一个或多个：SCR7、17和/或18，其中在给受试者施用所述载体并表达之后，所述hfH变体的可检测血浆水平在所述受试者中存在至少一周。2.权利要求1的重组载体，其中所述hfH变体进一步包含另外的hfH SCR，所述另外的hfH SCR由SCR5、SCR6、SCR8、SCR16或其组合组成。3.权利要求1或2的重组载体，其中所述fH基因缺乏至少SCR5、SCR9、SCR10、SCR11、SCR12、SCR13、SCR14和/或SCR15的编码序列。4.权利要求1的重组载体，其中所述fH变体在一个或多个所述SCRs中包含至少一个糖基化位点。5.权利要求1的重组载体，其中所述fH变体包含选自以下的一个或多个的SCR结构域的组合：(a) SCR1、2、3、4、7和19
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20;(b) SCR1
‑ꢀ
4、6、7和19
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20;(c) SCR1
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4、7、8和19
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20;(d) SCR1
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4、6、7、8和19
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20;(e) SCR1
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4、17、19
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20;(f) SCR1
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4和18
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20;(g) SCR1
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4和17
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20;(h) SCR1
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【专利技术属性】
技术研发人员：宋文超，D古利帕利，三轮隆史，
申请(专利权)人：宾夕法尼亚州大学信托人，
类型：发明
国别省市：