包含重组酸性α-葡糖苷酶的配制品制造技术

提供了包含重组酸性α

【技术实现步骤摘要】
包含重组酸性
α
‑
葡糖苷酶的配制品
本申请为2017年03月30日递交的申请号为201780028177.4，专利技术名称为“包含重组酸性α
‑
葡糖苷酶的配制品”的专利技术专利申请的分案申请。


[0001]本专利技术的原理和实施例总体上涉及包含重组酸性α
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葡糖苷酶的配制品，并且特别是液体配制品。

技术介绍

[0002]庞贝氏病，又称为酸性麦芽糖酶缺乏症或糖原贮积症II型，是若干种溶酶体贮积失调之一。溶酶体贮积失调是一组常染色体隐性遗传疾病，其特征在于细胞的糖鞘脂、糖原、或黏多糖在细胞内的区室(称为溶酶体)内的积累。患有这些疾病的个体携带编码在催化一种或多种这些物质的水解方面有缺陷的酶的突变基因，这些物质随后在溶酶体中积累。溶酶体失调的其他实例包括戈谢病、GM1
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神经节苷脂贮积症、岩藻糖苷贮积症、粘多糖贮积症、胡尔勒
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施埃尔病(Hurler
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Scheie disease)、尼曼
‑/>皮克A和B病(N本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种药物配制品，包括：(d)一种重组酸性α
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葡糖苷酶，其中该重组酸性α
‑
葡糖苷酶在中国仓鼠卵巢(CHO)细胞中表达，并且当相比于带有阿葡糖苷酶α的一个或两个甘露糖
‑6‑
磷酸残基的N
‑
聚糖单元的含量时，该重组酸性α
‑
葡糖苷酶包括增加的含量的带有一个或两个甘露糖
‑6‑
磷酸残基的N
‑
聚糖单元；(e)至少一种选自下组的缓冲液，该组由以下各项组成：柠檬酸盐、磷酸盐、及其组合；和(f)至少一种选自下组的赋形剂，该组由以下各项组成：甘露醇、聚山梨醇酯80、及其组合，其中该配制品具有从约5.0至约7.0的pH。2.如权利要求1所述的药物配制品，其中该重组酸性α
‑
葡糖苷酶是以约5mg/mL至约50mg/mL的浓度存在。3.如权利要求1或2所述的药物配制品，其中该重组酸性α
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葡糖苷酶是以约15mg/mL的浓度存在。4.如权利要求1
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3中任一项所述的药物配制品，其中该配制品具有从约5.5至约7.0的pH。5.如权利要求1
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4中任一项所述的药物配制品，其中该配制品具有约6.0的pH。6.如权利要求1
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5中任一项所述的药物配制品，其中该至少一种缓冲液包括柠檬酸盐。7.如权利要求1
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6中任一项所述的药物配制品，其中该至少一种缓冲液包括钾、钠、或铵盐。8.如权利要求1
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7中任一项所述的药物配制品，其中该至少一种缓冲液包括柠檬酸钠。9.如权利要求1
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8中任一项所述的药物配制品，其中该至少一种缓冲液是以约10mM至约100mM的浓度存在。10.如权利要求1
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9中任一项所述的药物配制品，其中该至少一种缓冲液是以约25mM的浓度存在。11.如权利要求1
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10中任一项所述的药物配制品，其中排除了海藻糖、蔗糖、甘氨酸、或其组合。12.如权利要求1
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11中任一项所述的药物配制品，其中该至少一种赋形剂是以约10mg/mL至约50mg/mL的浓度存在的甘露醇。13.如权利要求1
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12中任一项所述的药物配制品，其中该至少一种赋形剂是以约0.2mg/mL至约0.5mg/mL的浓度存在的聚山梨醇酯80。14.如权利要求1
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13中任一项所述的药物配制品，其中该甘露醇是以约20mg/mL的浓度存在，并且该聚山梨醇酯80是以约0.5mg/mL的浓度存在。15.如权利要求1
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14中任一项所述的药物配制品，进一步包括：(d)水。16.如权利要求1
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15中任一项所述的药物配制品，进一步包括：(e)一种碱化剂；和/或(f)一种酸化剂，其中该碱化剂和酸化剂是以保持该药物配制品在从约5.0至约6.0的pH的量存在。
17.如权利要求1
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16中任一项所述的药物配制品，其中至少30％的该重组人酸性α
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葡糖苷酶分子包括带有一个或两个甘露糖
‑6‑
磷酸残基的一个或多个N
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聚糖单元。18.如权利要求1
‑
17中任一项所述的药物配制品，其中该重组人酸性α葡糖苷酶包括每摩尔重组人酸性α
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葡糖苷酶中的平均从0.5至7.0摩尔的带有一个或两个甘露糖
‑6‑
磷酸残基的N
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聚糖单元。19.如权利要求1
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18中任一项所述的药物配制品，其中该重组人酸性α
‑
葡糖苷酶包括每摩尔重组人酸性α
‑
...

【专利技术属性】
技术研发人员：亨，
申请(专利权)人：阿米库斯治疗学公司，
类型：发明
国别省市：