一种mRNA、药物组合物及其应用制造技术

本发明专利技术提供了一种mRNA、药物组合物及其应用，涉及生物医药技术领域。所述mRNA包含编码如序列SEQ ID No.8所示氨基酸序列的α

【技术实现步骤摘要】
一种mRNA、药物组合物及其应用


[0001]本专利技术涉及生物医药
，尤其是涉及一种mRNA、药物组合物及其应用。

技术介绍

[0002]法布雷病（Fabry）的发病与X染色体上q22的α
‑
半乳糖苷酶A（α
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GalA，一种溶酶体酶）基因突变有关，这个基因突变导致该酶的活性部分或全部丧失，造成其代谢底物三己糖酰基鞘脂醇（globotriaosylceramide，Gb3）和相关的鞘糖脂在人体各个器官或组织如心脏、肾脏、胰腺、皮肤、神经、肺等大量贮积，最终引起一系列脏器病变。蓄积的Gb3通过释放促炎细胞因子、促生长因子和诱导氧化应激，导致心肌细胞外基质重构、左心室肥厚（left ventricular hypertrophy，LVH）、血管功能障碍和间质纤维化（Xuling Zhu等，2019年）。男性新生儿发病率为1/110000～1/40000。男女均受累，多在儿童至青少年时期发病，女性症状通常较男性轻。
[0003]根据临床表现，可以将Fabry病分为经典型和迟发型。经典型：α
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【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种mRNA，其特征在于，所述mRNA包含编码如序列SEQ ID No. 8所示氨基酸序列的α
‑
半乳糖苷酶A的mRNA序列，所述mRNA序列包括如SEQ ID No. 1所示的ORF序列。2.根据权利要求1所述的mRNA，其特征在于，所述mRNA还包括5
’‑
帽子结构、5
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UTR、3
’‑
聚腺苷酸尾和3
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UTR；所述5
’‑
UTR的长度为10~150个核苷酸，所述5
’‑
UTR的序列如SEQ ID No. 2~SEQ ID No. 4中任一所示。3.根据权利要求2所述的mRNA，其特征在于，所述3
’‑
UTR的...

【专利技术属性】
技术研发人员：彭育才，张振东，刘隽，罗丽平，刘琪，雷奕欣，李爽，
申请(专利权)人：珠海丽凡达生物技术有限公司，
类型：发明
国别省市：