用于治疗的组合物和方法技术

本文提供了用于治疗或预防与TDP

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于治疗的组合物和方法


[0001]本公开涉及用于治疗和预防以TDP
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43病理学为特征或与TDP
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43病理学相关的神经退行性疾病的组合物和方法。本公开还涉及适合治疗和预防所述神经退行性疾病的分离的肽和嵌合分子，以及编码所述肽和嵌合分子的核酸和基因构建体。

技术介绍

[0002]肌萎缩侧索硬化(ALS)是一种运动神经元疾病，其影响脑和脊髓二者中的运动神经元。ALS是一种致命疾病，其特征是大脑运动皮层中的锥体细胞、脊髓前运动神经元和脑干运动神经元丢失，导致肌无力和萎缩。ALS通常在发病后迅速恶化，通常会在几年内导致死亡。
[0003]额颞叶痴呆(FTD)的特征是对脑额叶和/或颞叶的进行性损伤并且与决策能力、行为和语言控制的进行性恶化有关。FTD是早老性痴呆的最常见形式之一，诊断后的中位预期寿命不到15年。
[0004]ALS和FTD二者是快速进展且致命的神经退行性疾病，具有显著的临床、遗传和病理重叠。ALS和FTD通常分为家族性(约10％的病例，其中涉及一个或多个明确的基因突变)或散发性(约9本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】ID NO:4或SEQ ID NO:5的序列具有至少约70％同一性的多核苷酸，或由其组成。19.一种嵌合分子，包含连接至蛋白质去稳定结构域序列的包含SEQ ID NO:1的氨基酸序列或其保守变体或由其组成的肽。20.一种分离的编码权利要求19所述的嵌合分子的多核苷酸。21.一种用于治疗或预防与TDP
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43病理学相关的神经退行性疾病或改善所述与TDP
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43病理学相关的神经退行性疾病的至少一种症状的方法，包括向有此需...

【专利技术属性】
技术研发人员：拉斯，
申请(专利权)人：麦考瑞大学，
类型：发明
国别省市：