【技术实现步骤摘要】
艾地苯在治疗肢带型肌营养不良2G型中的应用
[0001]本专利技术属于医药技术和分子生物学
,具体涉及艾地苯在治疗肢带型肌营养不良2G型中的应用。
技术介绍
[0002]本专利技术
技术介绍
中公开的信息仅仅旨在增加对本专利技术的总体背景的理解,而不必然被视为承认或以任何形式暗示该信息构成已经成为本领域一般技术人员所公知的现有技术。
[0003]肢带型肌营养不良2G型(LGMD2G)是一种非常罕见的疾病,LGMD2G型患者主要携带TCAP基因的无义突变、移码突变或剪切突变。LGMD2G患者主要在10
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30岁发病,伴有下肢近端肌无力,随后或同时出现胫骨前肌无力。随着疾病的进展,患者可出现上肢肌肉的受累。病理特点是肌营养不良样病理改变,有时出现分叶状肌纤维及镶边空泡。部分病人表现为远端肌病,且病理诊断为伴镶边空泡的远端肌病。Telethonin蛋白在免疫组化上表达减弱或缺失。Telethonin蛋白的缺失高度提示TCAP基因缺陷,需要进行TCAP基因检测。
[0004]TCAP基因位于17q ...
【技术保护点】
【技术特征摘要】
1.艾地苯在制备治疗肢带型肌营养不良2G型药物中的应用。2.艾地苯在抑制线粒体自噬和/或制备线粒体自噬抑制剂中的应用。3.艾地苯在抑制线粒体自噬相关蛋白BNIP3L和/或制备线粒体自噬相关蛋白BNIP3抑制剂中的应用。4.一种的药物组合物,其特征在于,所述药物组合物包含艾地苯与至少一种其它药物活性成分组成,所述药物组合物。5.一种药物制剂,其特征在于,所述药物制剂包含如下(a)或(b):(a)艾地苯和至少一种其它非药物活性成分;(b)权利要求4所述药物组合物和至少一种其它非药物活性成分。6.如权利要求5所述的药物制剂,其特征在于,其他非药物活性成分包括药学上可接受的载体、赋形剂和/或稀释剂。7.如权利要求6所述的药物制剂,其特征在于,所述其他非药物活性成分包括药学上相容的无机或有机酸或碱、聚合物、共聚物、嵌...
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