再生用于在神经系统中治疗疾病和损伤的功能性神经元技术方案

根据本发明专利技术的方面，提供了用于在脑中产生新神经元的体内方法，其包括将NeuroD1导入神经胶质细胞，特别是导入反应性星形胶质细胞或NG2细胞，由此将所述反应性神经胶质细胞“转化”为神经元。根据本发明专利技术的方面，提供了在神经胶质细胞中产生神经元表型的方法，其包括在所述神经胶质细胞中表达外源的NeuroD1，其中表达外源的NeuroD1包括将包含编码外源NeuroD1的核酸的表达载体(如病毒表达载体)递送到所述神经胶质细胞中。述神经胶质细胞中。

【技术实现步骤摘要】
再生用于在神经系统中治疗疾病和损伤的功能性神经元
[0001]本申请为分案申请，其原申请的申请日为2013年7月19日，申请号为201380048924.2(国际申请号PCT/US2013/051277)，名称为“再生用于在神经系统中治疗疾病和损伤的功能性神经元”。
[0002]相关专利申请的交叉引用
[0003]本申请要求于2012年7月19日提交的美国临时专利申请No.61/673,471以及于2013年2月8日提交的美国临时专利申请No.61/762,506的优先权，所述申请的全部内容以引用的形式纳入本文。
[0004]政府资助
[0005]本专利技术是在国立卫生研究院授予的基金No.MH083911的政府资助下完成的。政府对本专利技术享有某些权利。


[0006]本专利技术的总体方面涉及在中枢神经系统(CNS)中神经胶质细胞向功能性神经元的原位转化，以及在体外和体内将神经胶质细胞转化为神经元细胞的方法。

技术介绍

[0007]哺乳动物的中枢神经系统在损伤之后基本不能自我再生。由于损伤或神经学病症(如本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.编码转录因子NeuroD1的病毒载体用于制备在需要其的受试者中治疗神经学病症的药物组合物的用途，其中所述神经学病症的特征在于神经元损失或存在反应性星形胶质细胞，其中所述药物组合物被给药至所述受试者的反应性星形胶质细胞，其中所述病毒载体包括人GFAP启动子和编码与SEQ ID NO:2或SEQ ID NO:4具有99％或更高同一性的蛋白的核酸序列，并且其中所述给药在反应性星形胶质细胞中产生神经元表型以改善所述受试者的神经学病症。2.权利要求1的用途，其中所述神经元表型包括选自以下的一种或多种特征：神经元形态、一种或多种神经元标记物的表达、神经元的电生理特征、突触形成和神经递质的释放。3.权利要求1的用途，其中所述编码NeuroD1蛋白的核酸包括具有与SEQ ID NO:1所示DNA序列具有至少99％同一性的序列的核酸、其互补物或其片段。4.权利要求1的用途，其中所述编码NeuroD1蛋白的核酸包括具有与SEQ ID NO:3所示DNA序列具有至少99％同一性的序列的核酸、其互补物或其片段。5.权利要求1
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4中任一项的用途，其中所述受试者是人受试者。6.权利要求1
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4中任一项的用途，其中所述受试者不是人受试者。7.权利要求1
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4中任一项的用途，其中所述神经学病症是对中枢或周围神经系统的损伤。8.权利要求1
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4中任一项的用途，其中所述神经学病症选自阿兹海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化(ALS)、癫...

【专利技术属性】
技术研发人员：陈功，张磊，吴政，陈昱晨，王帆，郭梓园，
申请(专利权)人：宾夕法尼亚州研究基金会，
类型：发明
国别省市：