含胺的转染试剂及其制备和使用方法技术

本文提供了新颖的含胺的转染化合物及其制备和使用方法。所述化合物通常通过使伯胺与不饱和的化合物反应得到。本文还提供了使用与用于包囊生物活性剂(诸如核酸)的其它化合物相组合的含胺的转染化合物制备的转染复合物。还描述了使用转染复合物在体内或在体外递送生物活性剂的方法。本发明专利技术的转染复合物是非常有效的，因此会在与本领域已知的类似转染化合物相比相对较低的剂量有效地调节生物活性。

【技术实现步骤摘要】
含胺的转染试剂及其制备和使用方法本申请是申请日为2011年11月15日、专利技术名称为“含胺的转染试剂及其制备和使用方法”、申请号为2011800606641的专利技术专利申请的分案申请。相关申请的交叉引用本申请在35U.S.C.§119下要求2011年10月4日提交的美国临时申请系列号61/543,242、2011年2月2日提交的美国临时申请系列号61/438,903、2011年1月28日提交的美国临时申请系列号61/437,503、和2210年11月15日提交的美国临时申请系列号61/413,905的优先权。前述申请与本申请共有，并且它们的整个内容特此明确地通过引用以整体并入，如同在本文中完整地阐述。
本专利技术一般地涉及用于体外和体内递送生物活性剂的转染试剂领域。更具体地，本专利技术涉及可生物降解的且生物相容的脂质和使用它们制备的转染复合物，所述转染复合物可以用于将核酸或其它生物活性剂引入体外或体内细胞中。
技术介绍
基因治疗(诸如通过施用基于核苷酸的药物来治疗疾病)已经变成一个重要的医学领域。通常，近年来已经使用本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.一种化合物或其药学上可接受的盐，所述化合物选自以下化合物或其异构体：/n

【技术特征摘要】
20101115 US 61/413,905;20110128 US 61/437,503;20111.一种化合物或其药学上可接受的盐，所述化合物选自以下化合物或其异构体：




















2.一种转染复合物或其药学上可接受的盐，所述转染复合物包含选自以下化合物或其异构体的化合物：




















3.根据权利要求2所述的转染复合物，所述转染复合物另外包含至少一种辅助脂质。


4.根据权利要求3所述的转染复合物，其中所述辅助脂质选自：BMOP(N-(2-溴乙基)-N，N-二甲基-2，3-二(9-十八烯基氧基)-丙铵溴化物)、DDPES(二棕榈酰磷脂酰乙醇胺5-羧基精胺基酰胺)、DSPC、CTAB：DOPE(鲸蜡基三甲基溴化铵(CATB)和DOPE的制剂)、POPC(1-棕榈酰-2-油酰基-sn-甘油-3-磷酸胆碱)、DOPE(二油酰磷脂酰乙醇胺)、DMG、DMAP(4-二甲基氨基吡啶)、DMPE(二肉豆蔻酰磷脂酰乙醇胺)、DOMG、DMA、DOPC(二油酰磷脂酰胆碱)、DMPC(二肉豆蔻酰磷脂酰胆碱)、DPEPC(二棕榈酰乙基磷脂酰胆碱)、DODAC(二油酰基二甲基氯化铵)、DOSPER(1，3-二油酰基氧基-2-(6-羧基精胺基)-丙基酰胺)、DOTMA(N-[1-(2，3-二油烯基氧基)丙基]-n，n，n-三甲基氯化铵)、DDAB(双十二烷基甲基溴化铵)、DOTAP(N-[1-(2，3-二油酰基氧基)丙基]-N，N，N-三甲基-铵甲基硫酸盐)、DOTAP·Cl、DC-chol(3，β-N，(N′，N′-二甲基氨基乙烷)-氨甲酰基]胆固醇)、DOSPA(2-(精胺甲酰氨基)乙基)-N，N-二甲基-铵三氟乙酸盐)、DC-6-14(O，O′-双十四碳酰基-N-(α三甲基铵基乙酰基)二乙醇胺氯化物)、DCPE(二己酰磷脂酰乙醇胺)、DLRIE(二月桂基氧基丙基-3-二甲基羟基乙基溴化铵)、DODAP(1，2-二油酰基-3-二甲铵-丙烷)、乙基-PC、DOSPA(2，3-二油酰基氧基-N-[2-(精胺甲酰氨基乙基]-N，N-二甲基-1-丙铵三氟乙酸盐)、DOGS(双十八烷基酰氨基甘氨酰羧基精胺)、DMRIE(N-[1-(2，3-二肉豆蔻基氧基)丙基]-N，N-二甲基-N-(2-羟乙基)溴化铵)、DOEPC(二油酰基乙基-磷酸胆碱)、DOHME(N-[1-(2，3-二油酰基氧基)丙基]-N-[1-(2-羟乙基)]-N，N二甲基碘化铵)、GAP-DLRIE:DOPE(N-(3-氨基丙基)-N，N-二甲基-2，3-二(十二烷氧基)-1-丙铵溴化物/二油...

【专利技术属性】
技术研发人员：Z·杨，P·安格里什，X·德莫勒拉迪热，K·维德霍尔特，T·吴，
申请(专利权)人：生命技术公司，
类型：发明
国别省市：美国;US