Hedgehog信号通路抑制剂治疗自闭症的用途制造技术

本发明专利技术涉及Hedgehog信号通路抑制剂治疗自闭症的用途。本发明专利技术首次发现通过抑制Hedgehog信号通路能够治疗自闭症，并且实验验证了Hedgehog信号通路抑制剂能够明显改善自闭症行为缺陷，能够用于制备治疗自闭症的药物。

【技术实现步骤摘要】
Hedgehog信号通路抑制剂治疗自闭症的用途
本专利技术涉及医药领域，具体涉及Hedgehog信号通路抑制剂治疗自闭症的用途。
技术介绍
自闭症(Autism)是一类神经系统发育障碍综合症，其症状包括：社交能力障碍，言语与非言语交流能力下降、兴趣狭窄和重复刻板行为等。美国的Kanner教授在1938年观察到自闭症患儿的行为，并且于1943年首次正式向世界报道。自闭症是婴儿期或儿童期出现表型复杂的神经系统发育障碍，目前尚无有效治疗药物。自闭症患者常常在感觉、行为方面有很大缺陷，但在其他方面正常甚至更好，比如10％自闭症患者的智商显著性高于普通人群。自闭症患者在表型上有很大的个体差异，这为病情的诊断和鉴定带来了很大的困难。自闭症常常伴随高度的焦虑感，例如日常活动、环境或人物转变等情况都会让患者紧张，还经常伴随着自残行为。其他常见症状包括如异常的进食、智障、过度活跃症、注意力涣散、自我控制能力不足、情绪起伏大等。自闭症患者的症状出现很早，一般出生半年内即可观察到明显表型，表型往往持续到成年，困扰患者终生。所以急需提供能够有效治疗自闭本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.一种Hedgehog信号通路抑制剂用于制备治疗自闭症的药物组合物的用途。/n

【技术特征摘要】
1.一种Hedgehog信号通路抑制剂用于制备治疗自闭症的药物组合物的用途。


2.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述Hedgehog信号通路抑制剂选自下组：小分子化合物、核酸或蛋白质。


3.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述Hedgehog信号通路抑制剂为具有式Ib’结构的化合物，或其药学上可接受的盐，



其中
环B为C6-C10芳环，或具有1-3个选自下组N、S和O的杂原子的5-10元杂芳环；
X是亚烷基、NR4C(O)、NR4C(S)、N(C(O)R1)C(O)、NR4SO、NR4SO2、NR4C(O)NH、NR4C(S)NH、C(O)NR4、C(S)NR4、NR4PO或NR4PO(OH)；
R4是H或C1-C6烷基；
各R3各自独立地为卤素、羟基、C1-C6羧基、C1-C6烷基、C1-C6卤代烷基、C1-C6烷氧基、氨基甲酰基；
各R6各自独立地为羟基、卤素、氨基、硝基、氰基、C1-C6烷基、C1-C6卤代烷基、C1-C6烷基-C＝O-、磺酰基、C1-C6烷基-S(＝O)2-、C1-C6烷氧基；
R8为卤素；
o是0、1、2或3，且
m是0、1、2或3。


4.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述Hedgehog信号通路抑制剂选自下组，或其药学上可接受的盐：CN101072755A中公开的化合1-29、30、31、32、33、34、35、36、37、38、39、40、45、46、47-146、147、148、262-286、287-309、310、311、312、313-368。

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【专利技术属性】
技术研发人员：景乃禾，张轲，唐珂，
申请(专利权)人：中国科学院分子细胞科学卓越创新中心，广州大学，
类型：发明
国别省市：上海;31