【技术实现步骤摘要】
一种治疗肝纤维化的siRNA及其递送制剂
本专利技术涉及医药制剂领域,具体涉及一种治疗肝纤维化的siRNA及其递送制剂。
技术介绍
RNA干扰(RNAinterference,缩写为RNAi)是指一种分子生物学上由双链RNA诱发的基因沉默现象,其机制是通过阻碍特定基因的转录或翻译来抑制基因表达。当细胞中导入与内源性mRNA编码区同源的双链RNA时,该mRNA发生降解而导致基因表达沉默。长度为20-25nt的siRNA(SmallinterferingRNA,小干扰核酸)能够引发RNAi,可以特异性下调或关闭特定基因的表达,并具备的高效性、易合成及易操作的特点,所以该技术已被广泛用于探索基因功能和传染性疾病及恶性肿瘤的基因治疗领域。肝纤维化是肝损伤的结果,是各种致病因子所导致的肝内结缔组织异常增生,肝纤维化可能导致肝功能障碍,是肝损伤发展成其他慢性疾病的主要过程。其特征在于响应于慢性损伤的炎症细胞的募集和肝星形细胞(HSC)的活化,引起细胞外基质的积聚。脂肪变性(steatosis)通常与肝炎和肝细胞损伤共存。不论其病 ...
【技术保护点】
1.一种抑制NOX1靶基因表达的小干扰RNA,其特征在于:由正义链和与其反向互补的反义链组成,所述正义链具有5’-GAGAUGUGGGAUGAUCGUGACTT-3’的核苷酸序列,所述反义链具有5’-GUCACGAUCAUCCCACAUCUCTT-3’的核苷酸序列,所述反义链与所述靶基因上的区段反向互补。/n
【技术特征摘要】
1.一种抑制NOX1靶基因表达的小干扰RNA,其特征在于:由正义链和与其反向互补的反义链组成,所述正义链具有5’-GAGAUGUGGGAUGAUCGUGACTT-3’的核苷酸序列,所述反义链具有5’-GUCACGAUCAUCCCACAUCUCTT-3’的核苷酸序列,所述反义链与所述靶基因上的区段反向互补。
2.根据权利要求1所述的小干扰RNA,其特征在于:所述正义链和反义链上分别自5’端起的前21个核苷酸任选地进行2’-O-核糖修饰,所述2’-O-核糖修饰选自2’-O-核糖甲基修饰、2’-O-核糖氟代修饰和2’-O-MOE核糖修饰。
3.一种抑制NOX1靶基因表达的小干扰RNA,其特征在于:由正义链和与其反向互补的反义链组成,所述正义链具有5’-CAAGCUGGUGGCCUAUAUGAUTT-3’的核苷酸序列,所述反义链具有5’-AUCAUAUAGGCCACCAGCUUGTT-3’的反义核酸序列,所述反义链与所述靶基因上的区段反向互补。
4.根据权利要求3所述的小干扰RNA,其特征在于:所述正义链和反义链上分别自5’端起的前21个核苷酸任选地进行2’-O-核糖修饰,所述2’...
【专利技术属性】
技术研发人员:崔文浩,赵成江,王猛,郑智,田欢栋,
申请(专利权)人:佑嘉杭州生物医药科技有限公司,
类型:发明
国别省市:浙江;33
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