【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于治疗胆管缺乏相关病况的方法和组合物相关申请本申请根据35U.S.C.§119(e)要求在2018年3月2日提交且题为“METHODSANDCOMPOSITIONSFORTREATINGBILEDUCTPAUCITY-ASSOCIATEDCONDITIONS”的美国临时申请号62/637973的益处，所述申请的完整内容通过引用并入本文。专利
本申请涉及寡核苷酸及其用途，尤其是涉及与胆管缺乏(bileductpaucity)相关的病况的治疗的用途。序列表的引用本申请与电子格式的序列表一起提交。该序列表作为在2019年2月15日创建的题为D0800.70013WO00–SEQ.txt的文件(其大小为5.45KB)提供。序列表的电子格式的信息通过引用以其整体并入本文。专利技术背景影响胆汁酸产生、分泌和/或摄取的病症可具有重要的生理意义。例如，胆汁淤积是常见的肝脏疾病，尤其是在新生儿中，其导致胆汁流量和排泄减少，以及结合性血胆红素过多症延长。类似地，肝内胆管的缺乏与各种病症和异常有关，包括家族性...
【技术保护点】
1.一种在有此需要的受试者中促进胆管形成的方法，该方法包括向该受试者施用降低CTNNB1表达的寡核苷酸。/n
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】20180302 US 62/6379731.一种在有此需要的受试者中促进胆管形成的方法，该方法包括向该受试者施用降低CTNNB1表达的寡核苷酸。
2.权利要求1的方法，其中所述施用导致所述受试者的功能性胆管的数量和/或尺寸增加。
3.权利要求1或权利要求2的方法，其中所述施用导致所述受试者中胆管的表面积增加。
4.权利要求1-3中任一项的方法，其中在施用所述寡核苷酸之前，该受试者被鉴定为患有胆管缺乏(BDP)相关病况。
5.权利要求4的方法，其中所述BDP相关病况是Alagille综合征。
6.权利要求4的方法，其中所述BDP相关病况是胆道闭锁。
7.权利要求6的方法，其中所述BDP相关病况是I型胆道闭锁、II型胆道闭锁或III型胆道闭锁。
8.权利要求2-7中任一项的方法，其中所述受试者的胆管是肝内胆管。
9.权利要求2-7中任一项的方法，其中所述受试者的胆管是肝外胆管。
10.前述权利要求中任一项的方法，其中所述受试者是青春期人受试者。
11.前述权利要求中任一项的方法，其中所述寡核苷酸包含长度为15至30个核苷酸的反义链，其中所述反义链具有与CTNNB1mRNA的靶标序列互补的区域，其中所述互补的区域长度为至少15个连续核苷酸。
12.权利要求11的方法，其中所述互补的区域与CTNNB1mRNA的靶标序列完全互补。
13.权利要求11或12的方法，其中所述反义链长度为19至27个核苷酸。
14.权利要求13的方法，其中所述反义链长度为21至27个核苷酸。
15.权利要求11-14中任一项的方法，其中所述寡核苷酸进一步包含长度为15至40个核苷酸的有义链，其中所述有义链与所述反义链形成双链体区域。
16.权利要求15的方法，其中所述有义链长度为19至40个核苷酸。
17.权利要求15或16的方法，其中所述双链体区域长度为至少19个核苷酸。
18.权利要求15-17中任一项的方法，其中所述双链体区域长度为至少21个核苷酸。
19.权利要求11-17中任一项的方法，其中与CTNNB1mRNA互补的区域长度为至少19个连续核苷酸。
20.权利要求11-19中任一项的方法，其中与CTNNB1mRNA互补的区域长度为至少21个连续核苷酸。
21.权利要求15-20中任一项的方法，其中所述有义链在其3'-末端包含如下所示的茎-环：S1-L-S2，其中S1与S2互补，且其中L在S1和S2之间形成长度为3至5个核苷酸的环。
22.权利要求21的方法，其中L是四环。
23.权利要...
【专利技术属性】
技术研发人员：N·珀塞尔，C·赖，
申请(专利权)人：迪克纳制药公司，
类型：发明
国别省市：美国;US
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