【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】转录调控元件和它的用途专利
本专利技术涉及核酸生物
，并提供了用于促进相关基因表达的组合物和方法。专利技术背景庞贝氏病(Pompedisease)是由酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)基因的突变引起的溶酶体贮积症，所述酸性α-葡萄糖苷酶基因编码负责加工溶酶体糖原的酶。患有庞贝氏病的患者展现多种组织的临床表型，包括细胞中的糖原积累、心脏、呼吸和骨骼肌功能的缺陷和中枢神经系统病状。这些缺陷中的一些通过使用重组人GAA(rhGAA)的酶替代疗法(ERT)显著改善。临床效能受到hGAAERT的免疫原性和rhGAA未摄取到一些受侵袭组织中的限制。基因疗法也已通过研究为这种疾病的潜在治疗范例。与实现受侵袭组织中治疗有效量的GAA的表达、同时防止免疫系统引起抗GAA免疫应答相关的困难阻碍了治疗庞贝氏病的基因疗法的开发。仍需要能够实现这种平衡的转录调控元件。
技术实现思路
本专利技术提供用于促进相关基因(例如酸性α-葡萄糖苷酶(GAA))在某些组织(包括受庞贝氏病侵袭的那些组织)的细胞中的表达的组合物和方法。本文所述...
【技术保护点】
1.一种核酸调控元件，所述核酸调控元件包含可操作连接到第二区段的第一区段，其中所述第一区段包含载脂蛋白E肝控制区(ApoE-HCR)或它的功能部分，且所述第二区段包含结蛋白启动子或它的功能部分。/n
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】20180205 US 62/626,5611.一种核酸调控元件，所述核酸调控元件包含可操作连接到第二区段的第一区段，其中所述第一区段包含载脂蛋白E肝控制区(ApoE-HCR)或它的功能部分，且所述第二区段包含结蛋白启动子或它的功能部分。
2.根据权利要求1所述的核酸调控元件，其中所述第一区段的3’末端可操作连接到所述第二区段的5’末端。
3.根据权利要求1所述的核酸调控元件，其中所述第一区段的5’末端可操作连接到所述第二区段的3’末端。
4.根据权利要求1到3中任一项所述的核酸调控元件，其中所述第一区段包含ApoE-HCR增强子，所述ApoE-HCR增强子具有与SEQIDNO:3的核酸序列至少85％一致的核酸序列；或所述ApoE-HCR增强子的功能部分，所述ApoE-HCR增强子的功能部分具有与SEQIDNO:4的核酸序列至少85％一致的核酸序列。
5.根据权利要求4所述的核酸调控元件，其中所述第一区段包含ApoE-HCR增强子，所述ApoE-HCR增强子具有与所述SEQIDNO:3的核酸序列至少90％一致的核酸序列；或所述ApoE-HCR增强子的功能部分，所述ApoE-HCR增强子的功能部分具有与所述SEQIDNO:4的核酸序列至少90％一致的核酸序列。
6.根据权利要求5所述的核酸调控元件，其中所述第一区段包含ApoE-HCR增强子，所述ApoE-HCR增强子具有与所述SEQIDNO:3的核酸序列至少95％一致的核酸序列；或所述ApoE-HCR增强子的功能部分，所述ApoE-HCR增强子的功能部分具有与所述SEQIDNO:4的核酸序列至少95％一致的核酸序列。
7.根据权利要求6所述的核酸调控元件，其中所述第一区段包含具有所述SEQIDNO:3的核酸序列的ApoE-HCR增强子或具有所述SEQIDNO:4的核酸序列的所述ApoE-HCR增强子的功能部分。
8.根据权利要求1到3中任一项所述的核酸调控元件，其中所述第一区段包含ApoE-HCR增强子，所述ApoE-HCR增强子具有与所述SEQIDNO:3的核酸序列至少85％一致的核酸序列；或所述ApoE-HCR增强子的功能部分，所述ApoE-HCR增强子的功能部分具有与SEQIDNO:1的核酸序列至少85％一致的核酸序列。
9.根据权利要求8所述的核酸调控元件，其中所述第一区段包含ApoE-HCR增强子，所述ApoE-HCR增强子具有与所述SEQIDNO:3的核酸序列至少90％一致的核酸序列；或所述ApoE-HCR增强子的功能部分，所述ApoE-HCR增强子的功能部分具有与所述SEQIDNO:1的核酸序列至少90％一致的核酸序列。
10.根据权利要求9所述的核酸调控元件，其中所述第一区段包含ApoE-HCR增强子，所述ApoE-HCR增强子具有与所述SEQIDNO:3的核酸序列至少95％一致的核酸序列；或所述ApoE-HCR增强子的功能部分，所述ApoE-HCR增强子的功能部分具有与所述SEQIDNO:1的核酸序列至少95％一致的核酸序列。
11.根据权利要求10所述的核酸调控元件，其中所述第一区段包含具有所述SEQIDNO:3的核酸序列的ApoE-HCR增强子或具有所述SEQIDNO:1的核酸序列的所述ApoE-HCR增强子的功能部分。
12.根据权利要求1到3中任一项所述的核酸调控元件，其中所述第一区段包含ApoE-HCR增强子，所述ApoE-HCR增强子具有与所述SEQIDNO:3的核酸序列至少85％一致的核酸序列；或所述ApoE-HCR增强子的功能部分，所述ApoE-HCR增强子的功能部分具有与SEQIDNO:2的核酸序列至少85％一致的核酸序列。
13.根据权利要求12所述的核酸调控元件，其中所述第一区段包含ApoE-HCR增强子，所述ApoE-HCR增强子具有与所述SEQIDNO:3的核酸序列至少90％一致的核酸序列；或所述ApoE-HCR增强子的功能部分，所述ApoE-HCR增强子的功能部分具有与所述SEQIDNO:2的核酸序列至少90％一致的核酸序列。
14.根据权利要求13所述的核酸调控元件，其中所述第一区段包含ApoE-HCR增强子，所述ApoE-HCR增强子具有与所述SEQIDNO:3的核酸序列至少95％一致的核酸序列；或所述ApoE-HCR增强子的功能部分，所述ApoE-HCR增强子的功能部分具有与所述SEQIDNO:2的核酸序列至少95％一致的核酸序列。
15.根据权利要求14所述的核酸调控元件，其中所述第一区段包含具有所述SEQIDNO:3的核酸序列的ApoE-HCR增强子或具有所述SEQIDNO:2的核酸序列的所述ApoE-HCR增强子的功能部分。
16.根据权利要求1到15中任一项所述的核酸调控元件，其中所述第一区段具有与所述SEQIDNO:4的核酸序列至少85％一致的核酸序列。
17.根据权利要求16所述的核酸调控元件，其中所述第一区段具有与所述SEQIDNO:4的核酸序列至少90％一致的核酸序列。
18.根据权利要求17所述的核酸调控元件，其中所述第一区段具有与所述SEQIDNO:4的核酸序列至少95％一致的核酸序列。
19.根据权利要求18所述的核酸调控元件，其中所述第一区段包含具有所述SEQIDNO:4的核酸序列的核酸。
20.根据权利要求1到15中任一项所述的核酸调控元件，其中所述第一区段具有与所述SEQIDNO:1的核酸序列至少85％一致的核酸序列。
21.根据权利要求20所述的核酸调控元件，其中所述第一区段具有与所述SEQIDNO:1的核酸序列至少90％一致的核酸序列。
22.根据权利要求21所述的核酸调控元件，其中所述第一区段具有与所述SEQIDNO:1的核酸序列至少95％一致的核酸序列。
23.根据权利要求22所述的核酸调控元件，其中所述第一区段具有所述SEQIDNO:1的核酸序列。
24.根据权利要求1到15中任一项所述的核酸调控元件，其中所述第一区段具有与所述SEQIDNO:2的核酸序列至少85％一致的核酸序列。
25.根据权利要求24所述的核酸调控元件，其中所述第一区段具有与所述SEQIDNO:2的核酸序列至少90％一致的核酸序列。
26.根据权利要求25所述的核酸调控元件，其中所述第一区段具有与所述SEQIDNO:2的核酸序列至少95％一致的核酸序列。
27.根据权利要求26所述的核酸调控元件，其中所述第一区段具有所述SEQIDNO:2的核酸序列。
28.根据权利要求1到15中任一项所述的核酸调控元件，其中所述第一区段具有与所述SEQIDNO:3的核酸序列至少85％一致的核酸序列。
29.根据权利要求28所述的核酸调控元件，其中所述第一区段具有与所述SEQIDNO:3的核酸序列至少90％一致的核酸序列。
30.根据权利要求29所述的核酸调控元件，其中所述第一区段具有与所述SEQIDNO:3的核酸序列至少95％一致的核酸序列。
31.根据权利要求30所述的核酸调控元件，其中所述第一区段具有所述SEQIDNO:3的核酸序列。
32.根据权利要求1到31中任一项所述的核酸调控元件，其中所述第二区段包含5’区，所述5’区具有与SEQIDNO:5的核酸序列至少85％一致的核酸序列。
33.根据权利要求32所述的核酸调控元件，其中所述5’区具有与所述SEQIDNO:5的核酸序列至少90％一致的核酸序列。
34.根据权利要求33所述的核酸调控元件，其中所述5’区具有与所述SEQIDNO:5的核酸序列至少95％一致的核酸序列。
35.根据权利要求34所述的核酸调控元件，其中所述5’区具有所述SEQIDNO:5的核酸序列。
36.根据权利要求1到35中任一项所述的核酸调控元件，其中所述第二区段包含3’区，所述3’区具有与SEQIDNO:6的核酸序列至少85％一致的核酸序列。
37.根据权利要求36所述的核酸调控元件，其中所述3’区具有与所述SEQIDNO:6的核酸序列至少90％一致的核酸序列。
38.根据权利要求37所述的核酸调控元件，其中所述3’区具有与所述SEQIDNO:6的核酸序列至少95％一致的核酸序列。
39.根据权利要求38所述的核酸调控元件，其中所述3’区具有所述SEQIDNO:6的核酸序列。
40.根据权利要求1到39中任一项所述的核酸调控元件，其中所述第二区段具有与SEQIDNO:7的核酸序列至少85％一致的核酸序列。
41.根据权利要求40所述的核酸...
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