LCAT缺乏的治疗剂制造技术

本发明专利技术具有提供药学药物的目的，所述药物包含具有对突变LCAT蛋白优良的LCAT激活作用和对LCAT缺乏的治疗作用的化合物，并且还提供了用于LCAT缺乏的治疗药物，其包含由式(I)代表的化合物[式1]

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】LCAT缺乏的治疗剂
本专利技术涉及一种用于LCAT缺乏的治疗药物，其含有具有优良的卵磷脂胆固醇乙酰转移酶(下文称为LCAT)激活作用(优选可逆的LCAT激活作用)的吡唑并吡啶衍生物或其药理学可接受的盐。
技术介绍
卵磷脂胆固醇酰基转移酶(LCAT)缺乏是由负责胆固醇酯化的酶LCAT的遗传突变引起的遗传疾病，借此游离胆固醇和卵磷脂(磷脂酰胆碱)由于有缺陷的蛋白表达和/或降低的酶活性而增加，导致观察到高密度脂蛋白(HDL)胆固醇的显着降低和血清胆固醇酯比例的降低。沉积在组织中的组成改变的异常脂蛋白发展出诸如角膜混浊、肾病症和溶血性贫血的症状，这些症状是由红细胞膜的异常脂质组成引起的。由LCAT先天性功能障碍引起的病理状况大致分为家族性LCAT缺乏(FLD)和鱼眼疾病(FED)。迄今为止，已经报道了大约100种类型的LCAT遗传突变。约60种被认为是FLD的致病基因，其中1/3因无义突变或移码突变而不能产生全长LCAT蛋白，2/3因错义突变而具有部分缺乏的活性。作为与FLD相关的氨基酸突变，例如，报道了G30S、L32P、G33R、本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.用于LCAT缺乏的治疗药物，其包括由式(I)代表的化合物/n[式1]/n

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】20180330 JP 2018-0681451.用于LCAT缺乏的治疗药物，其包括由式(I)代表的化合物
[式1]



其中R1是氢原子或羟基，R是2-(三氟甲基)嘧啶-5-基或5-(三氟甲基)吡嗪-2-基，或其药理学可接受的盐。


2.根据权利要求1的用于LCAT缺乏的治疗药物，其中R1是氢原子，R是2-(三氟甲基)嘧啶-5-基。


3.根据权利要求1的用于LCAT缺乏的治疗药物，其中R1是羟基，R是5-(三氟甲基)吡嗪-2-基。


4.根据权利要求1-3中任一项的用于LCAT缺乏的治疗药物，其中LCAT缺乏是家族性LCAT缺乏(FLD)。


5.根据权利要求1-3中任一项的用于LCAT缺乏的治疗药物，其中LCAT缺乏是由氨基酸突变G30S、L32P、G33R、A93T、R135W、R135Q、R140H、R147W、Y156N、G183S、L209P、N228K、R244G、M252K、T321...

【专利技术属性】
技术研发人员：杉立收宽，山田启介，
申请(专利权)人：第一三共株式会社，
类型：发明
国别省市：日本;JP