【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】作为神经变性疾病或病症的治疗策略的显性阴性SARM1分子相关申请的交叉引用本申请要求2017年10月18日提交的美国临时申请号62/573,967和2018年3月16日提交的美国临时申请号62/644,090的权益，其公开内容在此以其整体通过引用并入。政府权利本专利技术是在由国立卫生研究院(NationalInstitutesofHealth)资助的NS087632和NS091448下的政府支持下完成的。政府在本专利技术中享有某些权利。专利
本专利技术总体涉及可用于抑制SARM1活性和/或治疗神经变性或神经疾病或病症的各种组合物和方法。具体而言，本专利技术提供了编码用于基因疗法中的显性阴性SARM1多肽的核酸。背景轴突变性是几种神经病症(包括周围神经病、创伤性脑损伤和神经变性疾病)的标志(Gerdts等人,SARM1activationtriggersaxondegenerationlocallyviaNAD(+)destruction.Science3482016,pp.453-457，其在此以...
【技术保护点】
1.包含SARM1分子的组合物，其中所述SARM1具有至少一个氨基酸变化，其防止损伤或损害后的轴突断裂。/n
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】20171018 US 62/573967;20180316 US 62/6440901.包含SARM1分子的组合物，其中所述SARM1具有至少一个氨基酸变化，其防止损伤或损害后的轴突断裂。
2.权利要求1的组合物，其中所述SARM1分子在由以下组成的组中包含至少一个突变：对应于氨基酸1-25的区域，对应于氨基酸25-50的区域，对应于氨基酸50-75的区域，对应于氨基酸75至100的区域，对应于氨基酸100至125的区域，对应于氨基酸125至150的区域，对应于氨基酸150至175的区域，对应于氨基酸175至200的区域，对应于氨基酸200至225的区域，对应于氨基酸225至250的区域，对应于氨基酸250至275的区域，对应于氨基酸275至300的区域，对应于氨基酸300至325的区域中，对应于氨基酸325至350的区域中，对应于氨基酸350至375的区域中，对应于氨基酸375至400的区域中，对应于氨基酸400至425的区域中，对应于氨基酸425至450的区域中，对应于氨基酸450至475的区域中，对应于氨基酸475至500的区域中，对应于氨基酸500至525的区域中，对应于氨基酸525至550的区域中，对应于氨基酸550至575的区域中，对应于氨基酸575至600的区域中，对应于氨基酸600至625的区域中，对应于氨基酸625至650的区域中，对应于氨基酸650至675的区域中，对应于氨基酸675至700的区域中，对应于氨基酸700至724的区域中，或其组合。
3.权利要求1的组合物，其中所述SARM1分子在对应于氨基酸175至200的区域中包含至少一个突变。
4.权利要求1的组合物，其中所述SARM1分子在对应于氨基酸650至675的区域中包含至少一个突变。
5.权利要求1的组合物，其中所述SARM1分子在对应于氨基酸675至700的区域中包含至少一个突变。
6.权利要求3的组合物，其中所述SARM1分子在对应于氨基酸675至700的区域中进一步包含至少一个突变。
7.权利要求6的组合物，其中所述SARM1分子在对应于氨基酸650至675的区域中进一步包含至少一个突变。
8.权利要求1、3、6或7的组合物，其中所述SARM1分子在对应于193的残基处包含氨基酸取代。
9.权利要求1、5或7的组合物，其中所述SARM1分子在对应于685的残基处包含氨基酸取代。
10.权利要求1的组合物，其中所述SARM1分子包含对应于193的残基处的氨基酸取代和对应于685的残基处的氨基酸取代。
11.权利要求2的组合物，其中对应于575至600的区域中的至少一个突变在对应于597的残基处。
12.权利要求2的组合物，其中对应于550至575的区域中的至少一个突变在对应于570的残基处。
13.权利要求2的组合物，其中对应于175至200的区域中的至少一个突变在对应于189或190的残基处。
14.权利要求1-13的组合物，其中所述组合物是药物组合物。
15.核酸，其包含编码权利要求1-7或10-13中任一项的SARM1多肽的核酸序列。
16.载体，其包含权利要求15的核酸。
17.权利要求16的载体，其中所述载体是病毒载体病毒，诸如逆转录病毒、慢病毒或腺病毒。
18.权利要求16的载体，其中所述载体是腺相关病毒。
19.药物组合物，其包含权利要求17或18的病毒载体。
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【专利技术属性】
技术研发人员：A迪安托里奥，J米尔布兰德特，D萨默斯，S盖斯勒，毛献荣，
申请(专利权)人：华盛顿大学，
类型：发明
国别省市：美国;US
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