一种二级肝细胞靶向递送基因药物的纳米给药系统及用途技术方案

本发明专利技术属药学领域，涉及一种二级肝细胞靶向递送基因药物的纳米给药系统及应用；所述纳米给药系统由(2，3‑二油酰基‑丙基)三甲基氯化铵和胆固醇制备的阳离子脂质体为载体，包裹表达肝细胞靶向蛋白载脂蛋白AI的治疗质粒pVAX1‑治疗基因‑载脂蛋白AI基因，通过后插入具有肝细胞靶向性的脂质材料二硬脂酰基磷脂酰乙醇胺‑聚乙二醇34000‑半乳糖，建立二级肝细胞靶向递送的基因药物纳米给药系统。经体内外评价实验证明，本纳米给药系统可长效、安全、稳定、高效地对肝细胞进行靶向发挥高效持久的肝保护作用，提高药物的治疗指数并降低其毒副作用；具有良好的应用前景。

【技术实现步骤摘要】
一种二级肝细胞靶向递送基因药物的纳米给药系统及用途
本专利技术属药学
，涉及纳米给药系统，具体涉及一种二级肝细胞靶向递送基因药物的纳米给药系统及制备方法和用途，该纳米给药系统可用于治疗非酒精性脂肪性肝病、酒精性脂肪性肝病、药物性肝损伤、自身免疫性肝病、肝癌、病毒性肝炎等肝脏疾病。
技术介绍
有统计显示，我国肝病负担异常严重；根据2018年最新统计数据显示，中国肝病患者占全世界肝病患者的比例高达30％；然而对慢性病毒性肝炎以及非病毒性肝病如非酒精性脂肪肝和药物性肝损伤等疾病的治疗仍然是当今医药科学的一大难题，迄今尚未见有确切特效的治疗药物。实践显示，目前市场中的一些药物存在入下缺陷：即使有部分疗效但因无组织和器官选择性、肝药浓度不高、对其他脏器的毒副作用，或在体内不稳定等，使其临床应用受到极大限制；因此，将药物选择性靶向肝脏以提高药物治疗指数并降低对其它组织的毒副作用，已经成为业内改善肝脏疾病治疗的重要发展方向。资料公开了基因治疗是通过一定方式将目的基因递送到患者的病变组织或细胞中进行治疗，在降低对正常组织的毒副作用的同时提高了药物本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.一种二级肝细胞靶向递送基因药物的纳米给药系统，其特征在于，其特征在于，由脂质材料(2，3-二油酰基-丙基)三甲基氯化铵、胆固醇、具有肝细胞靶向性的脂质材料二硬脂酰基磷脂酰乙醇胺-聚乙二醇34000-半乳糖和表达肝细胞靶向蛋白载脂蛋白AI的治疗质粒pVAX1-治疗基因-载脂蛋白AI基因组成纳米递药系统；/n其中，以所述(2，3-二油酰基-丙基)三甲基氯化铵和胆固醇制备的阳离子脂质体为载体，包载阴离子的pVAX1-治疗基因-载脂蛋白AI基因，通过后插入具有肝细胞靶向性的脂质材料二硬脂酰基磷脂酰乙醇胺-聚乙二醇34000-半乳糖，制成二级肝细胞靶向递送基因药物的纳米给药系统。/n

【技术特征摘要】
1.一种二级肝细胞靶向递送基因药物的纳米给药系统，其特征在于，其特征在于，由脂质材料(2，3-二油酰基-丙基)三甲基氯化铵、胆固醇、具有肝细胞靶向性的脂质材料二硬脂酰基磷脂酰乙醇胺-聚乙二醇34000-半乳糖和表达肝细胞靶向蛋白载脂蛋白AI的治疗质粒pVAX1-治疗基因-载脂蛋白AI基因组成纳米递药系统；
其中，以所述(2，3-二油酰基-丙基)三甲基氯化铵和胆固醇制备的阳离子脂质体为载体，包载阴离子的pVAX1-治疗基因-载脂蛋白AI基因，通过后插入具有肝细胞靶向性的脂质材料二硬脂酰基磷脂酰乙醇胺-聚乙二醇34000-半乳糖，制成二级肝细胞靶向递送基因药物的纳米给药系统。


2.根据权利要求1所述的二级肝细胞靶向递送基因药物的纳米给药系统，其特征在于，所述的表达肝细胞靶向蛋白载脂蛋白AI的治疗质粒和具有肝细胞靶向性的脂质材料实现对药物分子的二级肝细胞靶向。


3.根据权利要求1所述的二级肝细胞靶向递送基因药物的纳米给药系统，其特征在于，所述表达肝细胞靶向蛋白载脂蛋白AI的治疗基因为治疗基因序列后增加载脂蛋白AI的基因序列；所述的治疗基...

【专利技术属性】
技术研发人员：鞠佃文，栾静韵，陈伟，冯桢仪，范佳君，
申请(专利权)人：复旦大学，
类型：发明
国别省市：上海;31