【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】BPIFB4蛋白的用于神经元疾病和损伤的VTFT同种型
本专利技术涉及杀菌/通透性增加蛋白家族B，成员4(BPIFB4)蛋白的VTFT同种型的新治疗用途，特别是用于治疗或防治选自神经元疾病和损伤的疾患，所述疾病和损伤与线粒体功能异常和/或蛋白质聚集相关和/或通过CXCR4活化而改善。专利技术背景本专利技术人先前报告了BPIFB4蛋白的寿命相关变体，所述BPIFB4蛋白是参与对于细胞和生物体体内稳态而言重要的过程并且其在调节eNOS方面的作用通过VTFT同种型增强的一种多任务蛋白，所述VTFT同种型是被发现与相较于主要INLI同种型(“野生型”)和罕见INFT同种型相比的异乎寻常的长寿相关的遗传变体。参见Villa等人，(2015)和WO2014102343，其内容以引用的方式整体并入本文。WO2014102343教导了BPIFB4的VTFT同种型具有一系列治疗用途。Villa等人，(2015)表明，在动脉内施用基因治疗载体后，所述蛋白质可广泛分布在身体周围，包括例如在脑、股骨骨髓、脂肪组织和肝脏中。线粒体...
【技术保护点】
1.一种用于治疗或防治选自神经元疾病和损伤的疾患的蛋白质，所述蛋白质是BPIFB4蛋白的VTFT同种型或其功能性片段，所述疾病和损伤与线粒体功能异常和/或蛋白质聚集相关和/或通过CXCR4活化而得以改善。/n
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】20170816 EP 17186528.01.一种用于治疗或防治选自神经元疾病和损伤的疾患的蛋白质，所述蛋白质是BPIFB4蛋白的VTFT同种型或其功能性片段，所述疾病和损伤与线粒体功能异常和/或蛋白质聚集相关和/或通过CXCR4活化而得以改善。
2.根据权利要求1所述的供使用的蛋白质，所述蛋白质包括与SEQIDNO：1具有85％序列同一性的蛋白质，其中所述序列包含在对应于SEQIDNO：1的位置229的位置处的缬氨酸、在对应于SEQIDNO：1的位置281的位置处的苏氨酸、在对应于SEQIDNO：1的位置488的位置处的苯丙氨酸以及在对应于SEQIDNO：1的位置494的位置处的苏氨酸，并且在功能上等效于具有SEQIDNO：1的蛋白质或是其功能性片段。
3.根据权利要求2所述的供使用的蛋白质，所述蛋白质包括具有SEQIDNO：1的序列的蛋白质或是其功能性片段。
4.根据权利要求3所述的蛋白质，所述蛋白质包括具有SEQIDNO：1的序列的蛋白质或是其功能性片段，其中所述其片段包含在SEQIDNo1的氨基酸75至494范围内的氨基酸序列。
5.根据权利要求1至4中任一项所述的供使用的蛋白质，其中所述疾患选自阿尔茨海默氏病；帕金森氏病；亨廷顿氏病；肌萎缩性侧索硬化；脊髓小脑性共济失调(SCA)，特别是SCA1、SCA2、SCA3、SCA6、SCA7、SCA17；弗里德里希共济失调；唐氏综合征；沃尔夫勒姆综合征；线粒体肌病、脑病、乳酸性酸中毒伴卒中样发作；2A型恰克马利杜斯病；克罗伊茨费尔特-雅各布病；或朊病毒病和脊髓性肌萎缩。
6.根据权利要求5所述的供使用的蛋白质，其中所述疾患选自唐氏综合征、亨廷顿氏病、肌萎缩性侧索硬化、帕金森氏病、阿尔茨海默氏病和脊髓小脑性共济失调，优选是亨廷顿氏病。
7.根据权利要求1至4中任一项所述的供使用的蛋白质，所述蛋白质用于治疗或防治脊髓损伤。
8.一种用于治疗或防治选自神经元疾病和损伤的疾患的多核苷酸，所述多核苷酸编码如权利要求1至7中任一项中定义的蛋白质，所述疾病和损伤与线粒体功能异常和/或蛋白质聚集相关和/或通过CXCR4活化而得以改善。
9.根据权利要求8所述的供使用的多核苷酸，其中所述多核苷酸包含与SEQIDNO：2具有85％序列同一性的序列，并且所编码蛋白质在功能上等效于具有SEQIDNO：1的蛋白质。
10.根据权利要求9所述的供使用的多核苷酸，其中所述多核苷酸包含与SEQIDNO：2具有85％序列同一性的序列，并且所编码蛋白质在功能上等效于具有SEQIDNO：1的蛋白质。
11.根据权利要求9或权利要求10所述的供使用的多核苷酸，所述多核苷酸包括具有SEQIDNO：2的序列的多核苷酸。
12.根据权利要求8至11中任一项所述的供使用的多核苷酸，其中所述疾患选自阿尔茨海默氏病；帕金森氏病；亨廷顿氏病；肌萎缩性侧索硬化；脊髓小脑性共济失调(SCA)，特别是SCA1、SCA2、SCA3、SCA6、SCA7、SCA17；弗里德里希共济失调；唐氏综合征；沃尔夫勒姆综合征；线粒体肌病、脑病、乳酸性酸中毒伴卒中样发作；2A型恰克马利杜斯病；克罗伊茨费尔特-雅各布病；或朊病毒病和脊髓性肌萎缩。
13.根据权利要求12所述的供使用的多核苷酸...
【专利技术属性】
技术研发人员：安尼巴莱·亚历山德罗·普卡，
申请(专利权)人：LGV一有限公司，
类型：发明
国别省市：意大利;IT
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