吉非罗齐对晚期婴儿型神经元蜡样质脂褐质沉积症患者寿命的增加和自发活动的改善制造技术

本文提供了治疗神经退行性疾病，例如晚期婴儿型神经元蜡样质脂褐质沉积症的方法，包括向需要这种治疗的受试者施用包含治疗有效量的、包含贝特类药物的药剂的组合物。

Gemfibrozil improves life expectancy and spontaneous activity in patients with advanced infantile neuronal ceroid lipofuscinosis

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】吉非罗齐对晚期婴儿型神经元蜡样质脂褐质沉积症患者寿命的增加和自发活动的改善相关申请本申请要求于2016年12月29日提交的美国临时申请62/440,305的权益，其通过引用整体并入。
本专利技术涉及一种用于治疗神经退行性疾病的方法，所述的神经退行性疾病为例如晚期婴儿型神经元蜡样质脂褐质沉积症。
技术介绍
溶酶体是膜包裹的细胞器，其含有几种负责降解脂质、蛋白质、碳水化合物和核酸的酸性水解酶(DeDuve&Wattiaux，1966)。几乎任何这些酸性水解酶中的缺陷/不足都会导致溶酶体中积累未消化/部分消化的物质，并形成众多溶酶体贮积症(LSD)的基础(DeDuve&Wattiaux，1966；Perez-Sala等，2009)。晚期婴儿型神经元蜡样质脂褐质沉积症(Jansky-Bielschowsky病，LINCL，2型)是NCL的一种形式，其由Cln2基因的过度突变引起。这些突变导致三肽基肽酶I(TPP-1，一种46kDa的、对胃蛋白酶不敏感的溶酶体蛋白酶)的功能缺乏和/或丧失，导致自发荧光物质在脑中积累(Sleat等，1997；Lane等，1996)。LINCL通常本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.一种在患有神经退行性疾病的受试者中减少神经元凋亡细胞死亡的方法，所述方法包括向所述受试者施用包含治疗有效量的、减少神经元凋亡细胞死亡的药剂的组合物，所述药剂包含贝特类药物。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2016.12.29 US 62/440,3051.一种在患有神经退行性疾病的受试者中减少神经元凋亡细胞死亡的方法，所述方法包括向所述受试者施用包含治疗有效量的、减少神经元凋亡细胞死亡的药剂的组合物，所述药剂包含贝特类药物。2.根据权利要求1所述的方法，其中所述的贝特类药物选自包括吉非罗齐、非诺贝特、氯贝特、苯扎贝特、环丙贝特和克利贝特的组。3.根据权利要求1所述的方法，其中所述的贝特类药物为吉非罗齐。4.根据权利要求1-3中任意一项所述的方法，其中所述的神经退行性疾病选自包括神经元蜡样质脂褐质沉积症、阿尔茨海默病、亨廷顿舞蹈病、肌萎缩侧索硬化症(ALS)、帕金森病，包括帕金森叠加病，例如多系统萎缩(MSA)、进行性核上性麻痹(PSP)、皮质基底节变性(CBD)和路易体痴呆(DLB)的组。5.根据权利要求1-4中任意一项所述的方法，其中所述的神经退行性疾病为晚期婴儿型神经元蜡样质脂褐质沉积症。6.根据权利要求1-5中任意一项所述的方法，其中所述的药剂增加所述受试者中磷酸化-BCL2相关的细胞死亡激动剂(P-BAD)水平。7.根据权利要求6所述的方法，其中P-BAD的水平在所述受试者的运动皮质或纹状体中增加。8.一种延长患有神经退行性疾病的受试者的寿命的方法，所述方法包括：向受试者施用包含治疗有效量的药剂的组合物，相对于未接受所述的药剂的对照而言，所述药剂延长具有所述神经退行性疾病的受试者的寿命；所述的药剂包含贝特类药物。9.根据权利要求8所述的方法，其中所述的贝特类药物选自包括吉非罗齐、非诺贝特、氯贝特、苯扎贝特、环丙贝特和克利贝特的组。10.根据权利要求8所述的方法，其中所述的贝特类药物为吉非罗齐。11.根据权利要求8-10中任意一项所述的方法，其中所述的神经退行性疾病选自包括神经元蜡样质脂褐质沉积症、阿尔茨海默病、亨廷顿舞蹈病、肌萎缩侧索硬化症(ALS)、帕金森病，包括帕金森叠加病，例如多系统萎缩(MSA)、进行性核上性麻痹(PSP)、皮质...

【专利技术属性】
技术研发人员：卡利帕达·帕汉，
申请(专利权)人：拉什大学医学中心，
类型：发明
国别省市：美国,US