药物分子用于治疗TDP-43蛋白异常聚集相关疾病制造技术

本发明专利技术涉及生物医药领域，具体而言，本发明专利技术涉及药物组合物及其用途。本发明专利技术提供了化合物在制备药物中的用途，尤其是2,3,5,4’‑四羟基二苯乙烯葡萄糖苷或者阿魏酸乙酯在制备药物中的用途，所述药物用于预防和/或治疗TDP‑43蛋白异常聚集引起的疾病。由此，可以预防和治疗TDP‑43蛋白异常聚集引起的疾病。

【技术实现步骤摘要】
药物分子用于治疗TDP-43蛋白异常聚集相关疾病
本专利技术涉及生物医药领域，具体本专利技术涉及化合物在制备用于预防和/或治疗TDP-43异常引起的疾病中的用途。
技术介绍
反式激活应答DNA结合蛋白-43(TDP-43)是一种多功能的DNA和RNA结合蛋白。TDP-43由TARDBP基因编码，具有414个氨基酸，分子量为43kDa。它包含两个RNA识别区、核定位信号区、核输出信号区和富含甘氨酸的C末端。TDP-43的异常聚集是肌萎缩侧索硬化症(ALS)和最常见的额颞叶退化症(FTLD)亚型—FTLD-TDP的重要病理特征之一，其患者受损区域的神经元和胶质细胞中可以检测到泛素化的TDP-43阳性包涵体。在生理条件下，TDP-43主要定位于细胞核，具有调节基因的剪切和转录，调节mRNA转运及稳定性，以及参与microRNAs的生物合成等功能。在病理条件下，TDP-43通常分布于细胞质，并形成泛素化、高度磷酸化的包涵体，且可以检测到TDP-43截短的C末端片段。病理相关的突变位点和关键的磷酸化位点大部分位于其C末端片段，因此TDP-43C末端片段可能在TDP-43病理中起到重要的作用。氧本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.化合物在制备药物中的用途，所述药物用于预防和/或治疗TDP‑43蛋白异常聚集引起的疾病，所述化合物选自下列中的至少一种：

【技术特征摘要】
1.化合物在制备药物中的用途，所述药物用于预防和/或治疗TDP-43蛋白异常聚集引起的疾病，所述化合物选自下列中的至少一种：其中，化合物1中R1选自烷基或者芳香基中的一种；R2选自烷基或者芳香基中的一种；化合物2中R3选自六碳糖中的一种。2.根据权利要求1所述的用途，其特征在于，R1选自甲基、乙基、苯基中的一种；任选地，R2选自甲基、乙基、苯基中的一种；任选地，R3选自葡萄糖或半乳糖中的一种。3.根据权利要求1所述的用途，其特征在于，所述化合物1为阿魏酸乙酯；任选地，所述化合物2为2,3,5,4’-四羟基二苯乙烯葡萄糖苷。4.根据权利要求1-3中任一项所述的用途，其特征在于，所述疾病包括下列中的至少一种：肌肉萎缩、额颞叶退化症、阿尔兹海默症、慢性脑损伤疾病；任选地，所述疾病包括肌萎缩性侧索硬化症。5.一种药物组合物，其特征在于，所述药物组合物包括药物活性分子和辅料，所述药物活性分子选自化合物1或者化合物2中的至...

【专利技术属性】
技术研发人员：李艳梅，褚婷婷，刘雨青，高娜，李倩倩，
申请(专利权)人：清华大学，
类型：发明
国别省市：北京,11