The present invention relates to compounds for the treatment of muscular dystrophy. The invention also relates to a method for treating muscular dystrophy, including the need to the treatment of patients with two ethyl [6 (4 hydroxycarbamoyl phenyl carbamoyloxy methyl naphthalene) 2 base methyl] ammonium chloride or a pharmaceutically acceptable salt thereof and / or solvates. The invention further relates to a method for treating muscle atrophy, including the need to the treatment of patients with two ethyl [6 (4 hydroxycarbamoyl phenyl carbamoyloxy methyl naphthalene) 2 base methyl] ammonium chloride or a pharmaceutically acceptable salt thereof and / or solvates in combination with one or more other anti-inflammatory agent.
【技术实现步骤摘要】
本申请是申请号为201280067188.0,申请日为2012年2月3日,专利技术名称为“用于治疗肌肉萎缩症的二乙基-[6-(4-羟基氨基甲酰基-苯基-氨基甲酰氧基-甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化铵”的中国专利申请的分案申请。
本专利技术涉及一种治疗肌肉萎缩症的方法,其包括向需要该治疗的患者施用二乙基-[6-(4-羟基氨基甲酰基-苯基-氨基甲酰氧基-甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化铵或其药学上可接受的盐和/或溶剂化物。本专利技术进一步涉及一种治疗肌肉萎缩症的方法,其包括向需要该治疗的患者施用二乙基-[6-(4-羟基氨基甲酰基-苯基-氨基甲酰氧基-甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化铵或其药学上可接受的盐和/或溶剂化物联合一种或多种其它抗炎活性剂。
技术介绍
肌肉萎缩症(MD)包括一组异质性的遗传疾病,其总是导致肌肉退化和受损的功能。大约30种基因突变引起各种形式的肌肉萎缩症,其在发病年龄、严重性和受损伤肌肉群方面存在不同(DalkilicI,KunkelLM.(2003)Musculardystrophies:genestopathogenesis.Curr.Opin.Genet.Dev.13:231–238)。最常见的MD为杜氏肌肉萎缩症(DMD),一种严重的隐性X染色体连锁疾病,其影响3500分之一的男性,其特征为肌肉退化的迅速发展,最终导致在生命的第二个十年内行走的丧失和死亡。借助于基因或细胞治疗,替换或纠正突变的基因的尝试可能产生肌肉萎缩症的最终解决方案,然而这是不容易实现的。预防或延缓肌肉退化、减轻炎症或者促进肌肉代谢或再生的可替换策略可能使所有患 ...
【技术保护点】
二乙基‑[6‑(4‑羟基氨基甲酰基‑苯基氨基甲酰氧基甲基)‑萘‑2‑基‑甲基]‑氯化铵或其药学上可接受的盐和/或溶剂化物在制备用于治疗肌肉萎缩症的药物中的用途。
【技术特征摘要】
1.二乙基-[6-(4-羟基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化铵或其药学上可接受的盐和/或溶剂化物在制备用于治疗肌肉萎缩症的药物中的用途。2.根据权利要求1所述的用途,其特征在于所述肌肉萎缩症为杜氏肌肉萎缩症。3.根据前述权利要求任一项所述的用途,其特征在于二乙基-[6-(4-羟基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化铵或其药学上可接受的盐和/或溶剂化物被每天施用于患者。4.根据前述权利要求任一项所述的用途,其特征在于二乙基-[6-(4-羟基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化铵或其药学上可接受的盐和/或溶剂化物以0.5至15mg/kg/日,优选1至10mg/kg/日范围的量施用于患者。5.根据前述权利要求任一项所述的用途,其特征在于所述患者为儿童。6.根据权利要求5所述的用途,其特征在于二乙基-[6-(4-羟基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化铵或其药学上可接受的盐和/或溶剂化物以0.5至15mg/kg/日,优选1至10mg/kg/日范围的量被施用于所述儿童。7.根据前述权利要求任一项所述的用途,其特征在于二乙基-[6-(4-羟基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化铵或其药学上可接受的盐和/或溶剂化物以包含其以及至少一种生理学上可接受的赋形剂的药物组合物的形式被施用于患者。8.根据权利要求7所述的用途,其特征在于通过经口、舌下、直肠、血管内、静脉内、皮下途径,优选经口途径施用所述药物组合物。9.根据权利要求7所述的用途,其特征在于所述药物组合物为固体或液体形式。10.根据权利要求9所述的用途,其特征在于所述固体形式选自粉末剂、片剂、颗粒剂、聚集物、压制或包衣的丸剂、硬胶囊或明胶胶囊。11.根据权利要求9所述的用途,其特征在于所述液体形式为混悬剂或糖浆。12.根据前述权利要求任一项所述的用途,其特征在于二乙基-[6-(4-羟基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化铵或其药学上可接受的盐和/或溶剂化物与至少一种抗炎活性剂一起被施用于患者。13.根据权利要求12所述的用途,其特征在于所述至少一种抗炎活性剂为类固醇,优选糖皮质激素皮质类固醇。14.根据权利要求13所述的用途,其特征在于所述至少一种类固醇选自强的松龙、强的松、地夫可特、氢化可的松、甲基强的松...
【专利技术属性】
技术研发人员:V·萨科内,S·孔萨尔维,P·L·普里,P·马斯卡尼,
申请(专利权)人:意大发马克股份公司,
类型:发明
国别省市:意大利;IT
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