snoRNA、组合物以及应用制造技术

本发明专利技术涉及特定的RNA序列作为药物的应用。本发明专利技术特别涉及本发明专利技术人已经表明参与老化机制的核仁小RNA(snoRNA)的应用。本发明专利技术的snoRNA尤其可用于增加患者的抗应激性，控制老化的有害效应，通常用于预防或治疗退行性疾病、核纤层蛋白病、糖尿病、肥胖症或癌症，以及通常用于延长患者的寿命。本发明专利技术的snoRNA还可以用于生育力治疗。本发明专利技术还涉及能够表达本发明专利技术的snoRNA的载体、细胞、遗传修饰的动物、和组合物，以及利用本发明专利技术的前述产物之一作为工具来鉴定在预防或治疗与老化机制有关的疾病、异常或失调中有活性的分子的方法。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】专利
本专利技术涉及特定RNA序列作为药物的应用。更确切地说，它涉及专利技术人已经说明参与老化机制的核仁小RNA(snoRNA)的应用。本专利技术的snoRNA尤其可用于增加受试者的应激抗性，对抗老化的有害效应，通常用于预防或治疗退行性疾病尤其是神经退行性疾病、核纤层蛋白病尤其是郝-吉二氏综合征(Hutchinson–Gilford，HGPS)(亦称早老症)、糖尿病、肥胖症或癌症，以及更通常地，延长受试者的寿命。本专利技术的snoRNA还可以用于治疗不育症。本专利技术还涉及能够表达本专利技术的snoRNA的载体、细胞、转基因动物和组合物，以及利用任何上述本专利技术产物作为鉴定在预防或治疗与老化机制有关的病理、异常、失调或者表观或功能退化中有活性的分子的工具的方法。
技术介绍
老化机制(即，生存和复制能力随着年龄逐渐减退)已经困扰了社会和科学界几个世纪之久。有两种当前流行的理论，一种是老化由遗传预编程的进化途径引起，另一种是老化是生存期间细胞和分子损伤积累的生存的正常后果。这种损伤将包括由自由基、线粒体缺陷、体细胞突变、端粒的逐渐缩短、细胞程序性死亡和损伤细胞的增殖等引起的氧化性损伤(本文档来自技高网...

【技术保护点】
分离或合成的RNA序列，其包含序列SEQ ID NO:1、直系同源序列或功能类似的序列，所述RNA序列用作药物。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2013.11.07 FR 13608891.分离或合成的RNA序列，其包含序列SEQ ID NO:1、直系同源序列或功能类似的序列，所述RNA序列用作药物。2.权利要求1所述的RNA序列，其特征在于所述直系同源序列是人类来源的并包括序列SEQ ID NO:2或者是小鼠来源的并包括选自SEQ ID NO:3和SEQ ID NO:4的序列。3.权利要求1或2所述的RNA序列，其特征在于所述序列是核仁小RNA(snoRNA)。4.权利要求1所述的RNA序列，其特征在于所述功能类似的序列容许剪接选自Ir56d、buttonhead、klarsicht、CG3262、CG30502(fa2h)、CG11125、CG9339和CG40006的黑腹果蝇(Drosophila melanogaster)基因。5.权利要求1至4任一项所述的RNA序列，其用于延长受试者的寿命、增加抗应激性、或对抗受试者中老化的有害效应。6.权利要求1至5任一项所述的RNA序列，其用于在受试者中预防或治疗退行性疾病、特别是神经退行性疾病、核纤层蛋白病、糖尿病、肥胖症或癌症。7.权利要求6所述的RNA序列，其特征在于所述癌症是由自由基引起的癌症。8.权利要求1至3任一项所述的RNA序列，其用于在受试者中治疗不育症或刺激生育力。9.权利要求5至8任一项所述的RNA序列，其特征在于所述受试者是动物或昆虫，典型地是哺乳动物，优选人类，甚至更加优选是不表达权利要求1至3任一项所述的RNA序列或表达所述RNA序列的异常版本的受试者，经历应激状态例如禁食、热冲击或氧化应激的受试者，和/或患有退行性疾病、核纤层蛋白病、糖尿病、肥胖症、癌症或生育力问题的受试者。10.权利要求9所述的RNA序列，其特征在于不表达权利要求1至3任一项所述的RNA或表达所述RNA序列的异常版本的受试者的基因组含有包含突变的DNA序列，所述序列是选自SEQ ID NO:5、SEQ ID NO:6、SEQ ID NO:7和SEQ ID NO:8的野生状态；并且所述突变优选选自一个或多个碱基对的缺失、取代或添加。11.编码权利要求1至10任一项所述的RNA序列的DNA序列。12.允许表达权利要求1至4任一项所述的RNA序列的载体，所述载体选自例如质粒、粘粒、病毒载体和噬菌体，优选包含促进所述RNA序列在肠细胞或卵巢细胞中表达的启动子和/或调控子元件。13.包含权利要求1至4任一项所述的RNA序列或利用权利要求12所述的载体转化...

【专利技术属性】
技术研发人员：简雷纳·马丁，
申请(专利权)人：法国国家科学研究中心，
类型：发明
国别省市：法国;FR