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本发明提供了有效的和较少侵入性的方法，用于递送治疗试剂至所述中枢神经系统(CNS)。在一些实施方案中，本发明提供了方法，包括步骤：向正患有或者易患伴有溶酶体酶水平或者活性降低的溶酶体贮积症的受试者鞘内施用包含溶酶体酶替代酶的组合物。...
该专利属于夏尔人类遗传性治疗公司所有，仅供学习研究参考，未经过夏尔人类遗传性治疗公司授权不得商用。

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