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本发明公开了一种α地中海贫血大片段基因缺失的修复方法,属于生物基因工程领域;本发明方法利用CRISPR/Cas9技术成功在重型α‑地贫Bart's患者来源的iPSCs的γ‑珠蛋白基因位点中置入了HBA2基因,将γ‑珠蛋白基因替换成α‑珠蛋白...该专利属于广州医科大学附属第三医院(广州重症孕产妇救治中心、广州柔济医院)所有,仅供学习研究参考,未经过广州医科大学附属第三医院(广州重症孕产妇救治中心、广州柔济医院)授权不得商用。