下载用于治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症的组合物和方法的技术资料

文档序号:45533107

温馨提示:您尚未登录,请点 登陆 后下载,如果您还没有账户请点 注册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。

本发明涉及用于治疗α1‑抗胰蛋白酶缺乏症的组合物和方法,特征为用于编辑与α‑1抗胰蛋白酶(A1AT)缺乏症相关的有害突变的组合物和方法。在特定实施方案中,本发明提供使用具有前所未有的效率水平的腺苷脱氨酶碱基编辑器(即ABE8)来修正A1AT...
该专利属于比姆医疗股份有限公司所有,仅供学习研究参考,未经过比姆医疗股份有限公司授权不得商用。

详细技术文档下载地址

温馨提示:您尚未登录,请点 登陆 后下载,如果您还没有账户请点 注册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。