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本文提供了用于在肝细胞中表达转基因的表达组件，其中该转基因编码ARSA多肽。还提供了治疗异染性脑白质营养不良(MLD)的方法。本文进一步提供了用于在有需要的个体中表达ARSA多肽的载体(例如，rAAV载体)、病毒颗粒、药物组合物和试剂盒。...
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