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本发明公开了一种用于修复OTOF基因p.Q829X突变的单碱基编辑系统及其应用。所述单碱基编辑系统包括：腺嘌呤碱基编辑器和sgRNA，所述sgRNA的靶向序列如SEQ ID NO.1所示。本发明通过纯合Otof<supgt;Q828X...
该专利属于复旦大学附属眼耳鼻喉科医院所有，仅供学习研究参考，未经过复旦大学附属眼耳鼻喉科医院授权不得商用。

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