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根据本发明,提供一种用于治疗或预防遗传性疾病等的药物。根据本发明,提供一种药物,其用于通过切割细胞内核酸中的至少一个部位的靶核酸序列来改变、预防或治疗由一个或多个碱基的插入或缺失导致的移码突变引起的状态、疾病、障碍或症状,该药物包含载体,该...该专利属于国立大学法人东海国立大学机构所有,仅供学习研究参考,未经过国立大学法人东海国立大学机构授权不得商用。
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根据本发明,提供一种用于治疗或预防遗传性疾病等的药物。根据本发明,提供一种药物,其用于通过切割细胞内核酸中的至少一个部位的靶核酸序列来改变、预防或治疗由一个或多个碱基的插入或缺失导致的移码突变引起的状态、疾病、障碍或症状,该药物包含载体,该...