【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本专利技术涉及用于通过切割细胞内核酸中的至少一个部位的靶核酸序列来改变、预防或治疗由一个或多个碱基的插入或缺失导致的移码突变引起的状态、疾病、障碍或症状的药物、用于其的构建体和方法。
技术介绍
1、遗传性疾病是由基因中发生了某种异常，其基因表达降低或消失，或者基因表达量增加等基因未正常表达而引起的。另外，在这样的遗传性疾病中，无义突变型的遗传性疾病是由于基因上的点突变而形成早期终止密码子，阻碍蛋白质的表达而引起的疾病。在mrna上，当终止密码子出现在从原始终止密码子起的上游侧(5’末端侧)时，翻译得到的蛋白质变短，不能得到功能性蛋白质，表现出遗传性疾病。
2、另外，由于移码突变，也有在本来的位置以外出现终止密码子的情况，在基因中发生3的倍数以外数量的碱基的缺失、插入等，翻译时的阅读框架(reading frame)偏离，由此可能发生遗传性疾病。
技术实现思路
1、解决问题的方法
2、因此，本专利技术提供以下内容。
3、(项目1)
4、一种药物...
【技术保护点】
1.一种药物，其特征在于，其用于通过切割细胞内核酸中的至少一个部位的靶核酸序列来改变、预防或治疗由一个或多个碱基的插入或缺失导致的移码突变引起的状态、疾病、障碍或症状，该药物包含：
2.根据权利要求1所述的药物，其中，所述药物包含载体，所述载体包含构建体，所述构建体包含：对所述细胞具有特异性的启动子、编码所述Cas核酸酶的序列、使在导入该载体后的细胞中的gRNA能够表达的启动子、以及编码与具有所述插入或缺失的靶核酸序列结合的gRNA的序列，
3.根据权利要求1或2所述的药物，其中，所述切割部位与所述插入或缺失部位相接。
4.根据权利...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种药物，其特征在于，其用于通过切割细胞内核酸中的至少一个部位的靶核酸序列来改变、预防或治疗由一个或多个碱基的插入或缺失导致的移码突变引起的状态、疾病、障碍或症状，该药物包含：
2.根据权利要求1所述的药物，其中，所述药物包含载体，所述载体包含构建体，所述构建体包含：对所述细胞具有特异性的启动子、编码所述cas核酸酶的序列、使在导入该载体后的细胞中的grna能够表达的启动子、以及编码与具有所述插入或缺失的靶核酸序列结合的grna的序列，
3.根据权利要求1或2所述的药物，其中，所述切割部位与所述插入或缺失部位相接。
4.根据权利要求1至3中任一项所述的药物，其中，由所述移码突变引起的状态、疾病、障碍或症状包含由eys s1653k移码突变引起的视网膜色素变性。
5.根据权利要求1至4中任一项所述的药物，其中，所述载体包含腺相关病毒(aav)载体。
6.一种构建体，其用于通过切割细胞内核酸中的至少一个部位的靶核酸序列来改变、预防或治疗由一个或多个碱基的插入或缺失导致的移码突变引起的状态、疾病、障碍或症状，该构建体包含在载体中，该构建体包含：对细胞具有特异性的启动子、编码cas核酸酶的序列、使在导入该载体后的该细胞中的grna能够表达的启动子、以及编码与具有该插入或缺失的靶核酸序列结合的grna的序列，
7.根据权利要求6所述的构建体，其中，所述切割部位与所述插入或缺失部位相接。
8.根据权利要求6或7所述的构建体，其中，由所述移码突变引起的状态、疾病、障碍或症状包含由eys s1653k移码突变引起的视网膜色素变性。
9.根据权利要求6至8中任一项所述的构建体，其中，所述载体包含腺相关病毒(aav)载体。
10.一种构建体，其用于通过切割细胞内核酸中的至少一个部位的靶核酸序列来改变、预防或治疗由一个或多个碱基的插入或缺失导致的移码突变引起的状态、疾病、障碍或症状，该构建体包含：对细胞具有特异性的启动子、编码cas核酸酶的序列、使在所述细胞中的grna能够表达的启动子、以及编码与具有该插入或缺失的靶核酸序列结合的grna的序列，
11.权利要求10所述的构建体，其中，所述切割部位与所述插入或缺失部位相接。
12.根据权利要求10或11所述的构建体，其中，由所述移码突变引起的状态、疾病、障碍或症状包含由eys s1653k移码突变引起的视网膜色素变性。
13.一种药物，其用于通过切割细胞内核酸中的至少一个部位的靶核酸序列来改变、预防或治疗由一个或多个碱基的插入或缺失导致的移码突变引起的状态、疾病、障碍或症状，该药物包含：
14.根据权利要求13所述的药物，其中，所述药物以试剂盒提供，该试剂盒在不同的区域中包含：
15.根据权利要求13或14所述的药物，其中，所述药物作为组合提供，该组合组合地包含：
16.根据权利要求13至15中任一项所述的药物，其中，所述药物以合剂提供，该合剂混合地包含：
17.一种药物，其用于通过切割细胞内核酸中的至少一个部位的靶核酸序列来改变、预防或治疗由一个或多个碱基的插入或缺失导致的移码突变引起的状态、疾病、障碍或症状，该药物包含：
18.根据权利要求17所述的药物，其中，所述药物以试剂盒提供，该试剂盒在不同的区域中包含：
19.根据权利要求17或18所述的药物，其中，所述药物作为组合提供，该组合组合地包含：
20.根据权利要求17至19中任一项所述的药物，其中...
【专利技术属性】
技术研发人员：西口康二，藤田幸辅，芦田勇平，
申请(专利权)人：国立大学法人东海国立大学机构，
类型：发明
国别省市：
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