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文档序号:42974450

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本发明涉及经分离或经纯化的反义寡核苷酸,所述经分离或经纯化的反义寡核苷酸与OPA1基因前体mRNA的内含子7结合。本发明还涉及操纵OPA1基因转录物的翻译的方法以及所述反义寡核苷酸用于治疗、预防或改善由基因OPA1中的突变引起的效应的用途。...
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