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本文提供一种重组AAV(rAAV)，其包括AAV衣壳和包装在其中的载体基因组，其中所述载体基因组包括AAV 5'反向末端重复序列(ITR)、编码任选地包括稳定化氨基酸变化的功能性hSGSH的工程化核酸序列、引导hSGSH在靶细胞中表达的调节...
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