下载一种特异性靶向HTT mRNA的CRISPR/CasRx系统及其应用的技术资料

文档序号:42453629

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本发明提供了一种特异性靶向HTT mRNA的CRISPR/CasRx系统及其应用,属于靶向药物技术领域。本发明选择具有更高酶切活性和靶向特异性的CasRx,还设计了可识别CAG异常重复的上游和下游区域的4条靶向HTT mRNA的gRNA,可...
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