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本文提供了一种重组AAV(rAAV)，其包括AAV衣壳和包装在其中的载体基因组，其中所述载体基因组包括AAV 5'反向末端重复序列(ITR)、表达盒和AAV 3'ITR，所述表达盒包括在引导成熟hLaminA在靶细胞中表达的调节序列的控制下...
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