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本发明涉及治疗和预防肌肉消耗障碍，特别是涉及可以通过将治疗性核酸递送到肌肉细胞中来靶向的遗传因子的肌肉消耗障碍的领域。根据后一方面，本文披露了明显增强治疗性核酸向肌肉细胞的正确内部隔室诸如胞质溶胶和/或细胞核的有效递送和释放的药物组合物及其...
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