下载包含嗜肝衣壳蛋白和α-半乳糖苷酶的AAV颗粒及其治疗法布里病的用途的技术资料

文档序号:42318175

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本公开提供了用于递送GAL蛋白的组合物,该组合物包含分离的腺相关病毒(AAV)颗粒,例如重组腺相关病毒颗粒,这些颗粒包含嗜肝衣壳蛋白,例如sL65衣壳蛋白。本公开还提供了组合物,这些组合物包含第一核酸和第二核酸,该第一核酸编码嗜肝衣壳蛋白,...
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