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本发明涉及与MTX1P1 mRNA互补并且引起细胞中葡糖脑苷脂酶(GBA)的增加的表达的寡核苷酸。本发明进一步涉及所述寡核苷酸的缀合物、盐和药物组合物；以及用于治疗包括帕金森病在内的与GBA的降低的表达相关联的疾病的方法。...
该专利属于豪夫迈·罗氏有限公司所有，仅供学习研究参考，未经过豪夫迈·罗氏有限公司授权不得商用。

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