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除其他方面外，本公开提供了用于在哺乳动物细胞中表达的编码因子VIII变体的密码子改变的多核苷酸。在一些实施方案中，本公开还提供了用于治疗血友病A的哺乳动物基因疗法载体和方法。在一些实施方案中，本公开提供了用于向血友病A患者给药编码因子VII...
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