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本发明提供在SERPINA1基因中引入双链断裂的组合物及方法。本发明提供减少及消除α1‑抗胰蛋白酶(AAT)的突变体形式(诸如患有α1‑抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的个体中所见的突变体形式)的组合物及方法。...
该专利属于因特利亚治疗公司所有，仅供学习研究参考，未经过因特利亚治疗公司授权不得商用。

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