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本发明涉及用于编辑SERPINA1多核苷酸例如包含与α1抗胰蛋白酶缺乏症相关的SNP的SERPINA1多核苷酸的方法和组合物。本发明还涉及用于治疗或预防受试者的α1抗胰蛋白酶缺乏症的方法和组合物。症的方法和组合物。症的方法和组合物。
该专利属于科罗生物公司所有，仅供学习研究参考，未经过科罗生物公司授权不得商用。

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