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本公开内容的一些方面涉及被设计为靶向DUX4RNA的寡核苷酸(例如，RNAi寡核苷酸，例如siRNA)和涉及用于将该寡核苷酸递送至细胞(例如，肌细胞)的靶向复合物及其用途，特别是与疾病(例如，FSHD)的治疗相关的用途。FSHD)的治疗相关...
该专利属于达因疗法公司所有，仅供学习研究参考，未经过达因疗法公司授权不得商用。

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