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本发明涉及生物医学技术领域，特别涉及组合物在矫正基因突变中的应用。本发明利用非重组病毒载体CRISPR/Cas9基因编辑技术定向矫正视网膜色素变性患者来源诱导多能干细胞系PRPF6基因突变(c.G2699A)，通过药物抗性筛选和富集，成功获...
该专利属于湖南省爱尔眼科研究所所有，仅供学习研究参考，未经过湖南省爱尔眼科研究所授权不得商用。

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