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本披露提供了一种治疗遗传障碍的新方法，其中肽序列使通过基因疗法产生的蛋白靶向至外泌体中。加载有这些蛋白的外泌体可以进入非转导细胞并校正病理。此外，还披露了基因疗法组合物、蛋白替代疗法组合物、药物组合物、治疗方法以及这些基因疗法组合物和这些重...
该专利属于阿米库斯治疗学公司所有，仅供学习研究参考，未经过阿米库斯治疗学公司授权不得商用。

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