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一种多核苷酸，其包含以下碱基序列：(a)编码核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白与转录阻遏物的融合蛋白的碱基序列，以及(b)编码向导RNA的碱基序列，所述向导RNA靶向人DUX4基因的表达调控区中SEQ ID NO:2、3、4、20、51、68...
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