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本发明涉及用于治疗与过早终止密码子相关联的疾病或病症的组合物和方法。本发明的某些方面涉及多核苷酸、载体和宿主细胞，及其用途。途。
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该专利属于罗切斯特大学所有，仅供学习研究参考，未经过罗切斯特大学授权不得商用。

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