温馨提示：您尚未登录，请点 登陆 后下载，如果您还没有账户请点 注册 ，登陆完成后，请刷新本页查看技术详细信息。

本文提供了通过将核酸分子离体导入造血干细胞和祖细胞(HSPC)，然后将HSPC移植入需要治疗的受试者中来治疗与线粒体功能紊乱相关的疾病或障碍的方法。所述核酸分子可以包括功能性人共济蛋白(hFXN)或者可以包括在转染到细胞中时除去内源性hFX...
该专利属于加利福尼亚大学董事会所有，仅供学习研究参考，未经过加利福尼亚大学董事会授权不得商用。

详细技术文档下载地址

温馨提示：您尚未登录，请点 登陆 后下载，如果您还没有账户请点 注册 ，登陆完成后，请刷新本页查看技术详细信息。