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提供了一种药物组合物，所述药物组合物被调配用于递送重组腺相关病毒(rAAV)载体，所述rAAV载体包括AAV衣壳和具有人半乳糖神经酰胺酶(GALC)编码序列的载体基因组。还提供了用于治疗克拉伯病的方法和包括rAAV的药物组合物用于治疗克拉伯...
该专利属于宾夕法尼亚州大学信托人所有，仅供学习研究参考，未经过宾夕法尼亚州大学信托人授权不得商用。

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