下载用于眼部基因疗法的经修饰的腺相关病毒衣壳蛋白及其使用方法的技术资料

文档序号:37297044

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本文提供了经修饰的腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白、包含所述衣壳蛋白的组合物(例如,rAAV)、和编码所述衣壳蛋白的核酸。本文提供的AAV衣壳赋予视网膜细胞嗜性和/或角膜细胞嗜性,并且介导在临床相关的眼部细胞类型诸如感光细胞和/或角膜内皮细胞中...
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