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本公开涉及用于调节dmpk的表达，以及治疗dmpk在其中起积极作用的疾病和病况的化合物和方法。所述化合物可为具有第一末端、第二末端和寡聚主链的转录调节分子，其中：a)所述第一末端包含能够与核苷酸重复序列CAG或CTG非共价地结合的DNA结合...
该专利属于设计治疗公司所有，仅供学习研究参考，未经过设计治疗公司授权不得商用。

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