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本发明公开了用于调节对象中的SMN2mRNA剪接的化合物、组合物和方法。还提供了所公开的化合物和组合物用于生产药物的用途，所述药物用于治疗疾病和病症，包括脊髓性肌萎缩症。包括脊髓性肌萎缩症。
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该专利属于渤健马萨诸塞州股份有限公司所有，仅供学习研究参考，未经过渤健马萨诸塞州股份有限公司授权不得商用。

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