下载一种提高胎儿血红蛋白表达的方法的技术资料

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提供一种基因编辑造血干细胞BCL11A的增强子位点的方法,包括通过基因编辑技术破坏BCL11A基因组CTTCCT区域。基因编辑后的造血干细胞具有正常细胞功能,能显著提高胎儿血红蛋白的表达,用于β
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