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本发明涉及合成的肝特异性启动子和表达构建体，用于在受试者的肝脏中生成多核苷酸和功能性核酸。本发明还涉及编码因子IX蛋白质的优化的多核苷酸序列、包含该序列的载体以及使用这些组合物治疗出血性疾病的方法。用这些组合物治疗出血性疾病的方法。用这些组...
该专利属于北卡罗来纳大学教堂山分校所有，仅供学习研究参考，未经过北卡罗来纳大学教堂山分校授权不得商用。

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