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本发明涉及由与治疗分子连接的细胞穿透肽载体形成的缀合物，其中所述肽载体由特定结构域定义，并且所述治疗分子是由三核苷酸重复形成的核酸。本发明进一步涉及这种缀合物在治疗方法中或作为药物的用途，特别是在三核苷酸重复病症例如强直性肌营养不良症(DM...该专利属于英国研究与创新组织肌肉学研究协会国家医疗保健研究所索邦大学所有，仅供学习研究参考，未经过英国研究与创新组织肌肉学研究协会国家医疗保健研究所索邦大学授权不得商用。